Исследовательский институт Валь д'Эброн (VHIR) в Барселоне выступит координатором европейского проекта по клиническим испытаниям нового препарата против детского рака — более эффективного и менее токсичного, чем существующие методы лечения. Проект, бюджет которого составляет 8,5 миллионов евро и финансируется программой «Миссия по борьбе с раком» Европейского союза, предполагает проведение первого в истории клинического исследования этого лекарства у детей и подростков.

Первой целью станут пациенты с нейробластомой — наиболее распространённой солидной опухолью у детей, поражающей нервные ткани. Испытание будет проводиться среди тех, у кого наступил рецидив или заболевание не поддаётся терапии — для этой группы сегодня практически нет вариантов лечения. Ожидается, что исследование начнётся в 2027 году и охватит около 50 пациентов в возрасте от шести месяцев до 18 лет.

Препарат, разработанный каталонской биофармацевтической компанией AbilityPharma, действует иначе, чем традиционная химиотерапия: он не повреждает ДНК, а избирательно запускает механизмы естественной гибели опухолевых клеток, щадя здоровые ткани и снижая побочные эффекты. Во взрослых испытаниях лекарство уже продемонстрировало высокую переносимость и эффективность при раке поджелудочной железы, лёгких и эндометрия, и теперь его впервые назначат детям.

Исследование будет оценивать препарат в комбинации с химио- или иммунотерапией: как показывают предварительные данные, он может усиливать действие этих методов без дополнительной токсичности. Главные задачи — определить рекомендованную дозу, безопасность и противоопухолевую активность. Для маленьких пациентов вместо капсульной формы, применяемой у взрослых, разработают специальную суспензию для перорального приёма — это повысит удобство, безопасность и приверженность лечению.

«Дети и подростки с онкологическими заболеваниями нуждаются в терапии, адаптированной к их биологии и возрасту, — отметил доктор Лукас Морено, заведующий службой детской онкологии и гематологии Валь д'Эброн и соруководитель группы по изучению рака и гематологических заболеваний у детей (VHIR). — Мы ищем альтернативы, которые не только продлевают жизнь, но и улучшают её качество для пациентов и их семей».