Новый экспериментальный препарат VERVE-102, основанный на технологии редактирования генов, показал способность снижать уровень холестерина ЛПНП (липопротеинов низкой плотности, так называемого «плохого холестерина») более чем на 60% после однократного введения, причём эффект сохранялся как минимум в течение года. Об этом свидетельствуют данные первого этапа клинических испытаний на людях (фаза 1b), опубликованные 3 сентября 2026 года.

В исследовании приняли участие 35 человек. Результаты показали чёткую зависимость: чем выше была доза препарата, тем сильнее снижался уровень ЛПНП. При максимальной дозе падение превысило 60%, и эффект не ослабевал на протяжении как минимум 12 месяцев.

VERVE-102 действует принципиально иначе, чем традиционные статины или даже современные инъекционные препараты против холестерина. Вместо того чтобы временно блокировать белок PCSK9 (пропротеинконвертазу субтилизин/кексин типа 9), терапия «выключает» сам ген, отвечающий за его производство в клетках печени. Для доставки используются липидные наночастицы, которые переносят молекулу РНК прямо в гепатоциты. Оказавшись внутри клетки, эта молекула направляет систему редактирования к точному участку ДНК, где происходит замена всего одного «буквенного» нуклеотида — так называемое «редактирование оснований» (base editing). В результате ген перестаёт функционировать, печень вырабатывает меньше белка PCSK9, и организм активнее выводит ЛПНП из крови.

«Это похоже на исправление одной опечатки в длинном тексте, не затрагивая ни запятой в остальном», — поясняют авторы разработки. Примечательно, что в природе уже существуют люди с генетически пониженной активностью PCSK9 — у них от рождения очень низкий уровень «плохого» холестерина и снижен риск сердечно-сосудистых заболеваний. Терапия VERVE-102 пытается искусственно воспроизвести этот защитный механизм.

Особый интерес вызывает долгосрочность эффекта. Печень постоянно обновляется, и старые клетки отмирают. Однако, по гипотезе исследователей, отредактированные клетки при делении передают генетическую «правку» дочерним клеткам. Если это подтвердится, однократная инъекция сможет обеспечивать защиту на годы.

Испытания VERVE-102 стартовали в 2024 году и продлятся до 2027 года. Затем последуют более масштабные исследования для подтверждения эффективности и безопасности, а также для определения групп пациентов, которые выиграют от терапии больше всего. Пока же Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату статус «ускоренного рассмотрения» (fast track), что сокращает сроки оценки регулятором при условии положительных промежуточных данных.

Разработка VERVE-102 особенно актуальна на фоне статистики: по разным данным, до половины пациентов, начинающих приём препаратов для снижения холестерина, бросают лечение в течение первого года. Причина — бессимптомное течение заболевания: высокий холестерин не вызывает боли или дискомфорта, а эффект от терапии не ощущается субъективно. Новая технология, если подтвердит свою безопасность и эффективность, может кардинально изменить подход к лечению — с пожизненного ежедневного приёма таблеток на одну инъекцию.