Шестилетняя девочка по имени Мэй (имя вымышленное) скончалась в марте 2025 года в больнице Синьхуа в Шанхае спустя семь дней после инъекции экспериментального вирусного препарата. Как выяснило расследование, опубликованное журналом Science и порталом Retraction Watch, китайские учёные скрыли факт смерти ребёнка, а научная статья в журнале Nature вышла без упоминания летального исхода.
У Мэй была диагностирована мутация гена CHD3, вызывающая синдром Снайдерс-Блок-Кампо — редкое заболевание, зафиксированное лишь в 237 случаях по всему миру. Как отмечает генетик Университета Барселоны (UB) Гемма Марфань, случай девочки был лёгким: «Она могла бы наслаждаться жизнью, несмотря на когнитивные трудности». Родители, Джейсон и Линда (также вымышленные имена), обратились к нейробиологу Цзилун Цю (Zilong Qiu), который конкурировал на международном уровне в разработке персонализированных генетических редакторов для детей с редкими заболеваниями. Цю убедил семью вложить 860 000 долларов — все их сбережения и средства родственников — в экспериментальное лечение.
24 марта 2025 года врач ввёл иглу между позвонками в нижней части спины девочки, извлёк спинномозговую жидкость и впрыснул вирус в спинномозговой канал. Через три дня у Мэй поднялась температура, перестали работать почки, а уровень тромбоцитов резко упал. 31 марта она умерла от тромботической микроангиопатии — образования смертельно опасных микроскопических тромбов. Этический комитет больницы Синьхуа заключил, что смерть «определённо связана» с лечением.
По данным расследования, четыре эксперта, рецензировавшие данные доклинических испытаний на приматах, выразили серьёзные сомнения в качестве исследования, обвинив учёных в «очевидной манипуляции данными или ретуши изображений». У всех четырёх обезьян, получивших терапию, развились поражения печени от умеренной до тяжёлой степени. «Нет коротких путей в разработке терапий», — подчёркивает Луис Монтолиу (CNB-CSIC), считая доклинические исследования обязательными для предсказания осложнений.
Испытание на человеке использовало лазейку в китайской системе регулирования, позволяющую исследованиям, инициированным учёными при больницах, обходить строгий контроль национальных регуляторов лекарственных средств. При этом больница Синьхуа разрешила эксперимент на девочке, не ознакомившись с финальным отчётом о безопасности испытаний на приматах. Информированное согласие описывало возможные осложнения, но не предупреждало о риске летального исхода.
После смерти девочки больницу оштрафовали на ничтожную сумму — всего 3600 долларов. Никаких значимых санкций в отношении исследователей не последовало, семья не получила компенсации. Научная статья, опубликованная позднее в Nature, полностью опустила факт смерти ребёнка, а также скрыла источники финансирования и возможные конфликты интересов.
Гемма Марфань считает, что дело нарушает все четыре базовых принципа биоэтики: непричинение вреда (лечение привело к смерти), благодеяние (потенциальная польза не оправдывала риск), автономия (родители не получили всей необходимой информации) и справедливость (семья профинансировала исследование, не получив признания). По её словам, родители «были обмануты». Марк Гюэль (Университет Помпеу Фабра, UPF) добавляет, что персонализированные лекарства могут «превратить мечты в реальность», но только при условии «максимальной прозрачности» и соблюдения всех протоколов безопасности.